近日，雲舟生物日本子公司VectorBuilde河光r Japan宣布，雲舟生物與藍圖醫藥、日本帝京大學(xué)及帝京科坐平成(chéng)大學(xué)合作進(jìn)行的“Menk厭但es罕見兒科疾病臨床研究示範項目”已被(bèi)日本貿易振興機構（J熱鐘ETRO）正式納入日本對(duì)外國(guó)直接投資的補貼項目知商。

雲舟生物在基因藥物的快速開(kāi)發服湖(fā)、生産和質量控制方面(miàn)具備豐富的經(jīng)驗，將(j路子iāng)與藥企、研究機構和醫院合作，要多爲其提供CRO與CDMO服務，共同探索治療Menkes的基內是因療法。

日本的外國(guó)直接投資激勵計劃旨在吸引在日外資私營企業引入和開(kāi小關)發(fā)創新技術及商業模式，入選企海我業將(jiāng)獲得補貼，用于産品和服務的開(kāi)發(友他fā)、運營和評估等。本項目資金規模約爲2860萬日元（140紙城萬元人民币），主要用于以下兩(li睡亮ǎng)項工作：

1.開(kāi)發(fā)和優化基于AAV載體作討的基因療法，進(jìn)行模式動物驗證以及臨床藥效評估；

2.聯合藥企及醫院評估現有患者的疾病狀況，開(kāi)發(fā)基因黃們藥物進(jìn)行治療。

本次研究中的Menkes小鼠模型（箭頭）

在本次項目中，雲舟生物聯合了帝京大學(xué)及帝京平成(ché什裡ng)大學(xué)，在Menkes模型小鼠上共同開(kāi吃知)展臨床前研究，并計劃與當地醫院合作開(kāi)展IIT數民項目進(jìn)一步驗證臨床效果。其中，帝京平成(chéng)大學(xué)的亮近Kodama教授是Menkes領域的權威專家，過(guò)去40年參與做服了10多位Menkes患兒的治療。她不僅是本次研究的顧問，同時(sh來低í)也是日本Menkes醫師團隊的主家不理專家。

雲舟生物日本運營總監Miho Matakatsu博士表示：“我們來兵針對(duì)Menkes設計開(kāi)發(fā)林行的AAV載體已經(jīng)在中國(guó)的IIT研究中電下驗證了有效性。目前，我們的項目也在用同樣(yàng)的技術進(j低通ìn)行研究，目的是基于對(du弟著ì)日本患者的病理學(xué)分析，進(jìn)一步研生藍究和開(kāi)發(fā)Menkes疾病的基因療法。空裡”

Miho Matakatsu博士表示，“一般情況下，基因藥物開(kāi)發(f嗎秒ā)大約需要10年，且需要高昂拿爸的研發(fā)成(chéng)本，這(房師zhè)是目前制約基因藥物發(fā)展的唱舞重要難題。我們希望通過(guò)這(zhè)個項目，開(kāi)筆近發(fā)安全有效的基因療法，縮短藥物開(kāi)發拿市(fā)周期，降低治療成(chéng)本。”

Menkes是一種(zhǒng)遺傳性代謝性疾病，發(fā)病國低機制是由于X染色體上編碼跨膜銅離子轉運蛋白的ATP7A基因突變導緻銅輛草代謝異常，患者多處器官因缺乏銅而呈現病症，尤其是全身的結締組織和神經(jīn化有g)系統。該病主要發(fā)生在男孩中，發(fā)生率輛訊爲二十萬分之一。Menkes患者在出生後(hò刀事u)兩(liǎng)到三個月内會(huì)出現相關症狀，許多錢不人在兒童早期死亡。目前的治療主要是通過(guò)銅劑類藥間藍物（例如組胺酸銅）延緩病情進(jìn)展，因此亟需研發(fā)從森說根源上治療該疾病的基因藥物。

此前，雲舟生物在國(guó)内與合作的藥企藍圖分笑醫藥開(kāi)發(fā)的候選基都錯因藥物LTGT06，是一種(zhǒ厭電ng)基于AAV載體的Menkes基因療法，雲舟生物提供了基因遞送方案的CR冷音O和候選基因藥的CDMO服務。藍圖醫藥與昆明九二〇醫院、昆明霍普禾森廠知醫院合作開(kāi)展了由研究者發(fā)起(qǐ)的Me通章nkes臨床研究，接受LTGT06治療後(h分這òu)患者的病情有所改善，驗證了雲舟生物在基因遞送的臨床應書睡用上具備強大的研發(fā)和生産能(néng)力現拿。